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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Animals Canine Crigler-Najjar syndrome Polymorphism Viral Child Industrial Microbiology/methods Adeno-associated virus FKRP Lentivirus/genetics Inbred C57BL Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Muscle Contraction/drug effects Genetics Dogs Missense/genetics Antibodies Genetic Vectors/immunology Immunity Cell Culture Techniques Phenotype Dependovirus/genetics Cell Line Virus Integration Dependovirus/genetics/immunology Hematopoietic Stem Cell Transplantation Muscles Animal AAV Genetic Association Studies Myotubular myopathy Genetic DNA Gene Expression Regulation/drug effects Muscle Insertional Mice Knockout Genetic Therapy Flow Cytometry Transfection/methods Genetic Vectors/genetics/metabolism Genetic Therapy/methods Amphipathic peptide Dosage Cells Genetic Vectors Genotype HEK293 Cells Animal models Adult Host-Pathogen Interactions Macaca fascicularis Cell Proliferation Genome Gait Genetic/methods Clinical Trials as Topic Hep G2 Cells Muscle disease DNA/metabolism Aged Activin Receptors Inbred mdx Disease Models Gene Transfer Techniques Lentiviral vector Genetic Vectors/administration & Reporter Protein Tyrosine Phosphatases Middle Aged Female Male Genes Gene therapy Receptors Epigenesis Muscular dystrophy Baculoviridae/genetics Hematopoietic Stem Cells/metabolism Mutation Cell Differentiation Muscle Fibers Disease Progression Inbred BALB C Preschool Antigens Transduction Myopathy Gene Expression Regulation Genetic Loci Muscular Dystrophy Base Sequence Electrophoretic Mobility Shift Assay Humans Immunology Cultured Human DNA Primers Cell Survival

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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