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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Child Activin Receptors Female Adult Genetic Therapy DNA/metabolism Crigler-Najjar syndrome Viral Cell Survival Myotubular myopathy DNA Primers Genetic Vectors Cell Line Inbred C57BL Transduction Gene Expression Regulation Antigens Dosage Cell Differentiation Baculoviridae/genetics Genetic Vectors/immunology Cells Cell Culture Techniques Male Gene Transfer Techniques Animals Missense/genetics Disease Progression Animal Dependovirus/genetics/immunology Humans Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Immunity Muscle disease Dependovirus/genetics Middle Aged Receptors Mutation Genetic Vectors/genetics/metabolism Host-Pathogen Interactions Muscles Hematopoietic Stem Cell Transplantation Insertional Animal models Dogs Disease Models Polymorphism Genetic Vectors/administration & Gene Expression Regulation/drug effects Genetic Therapy/methods Muscular Dystrophy Industrial Microbiology/methods HEK293 Cells Reporter Cell Proliferation Phenotype Genotype Genetic Loci Amphipathic peptide Cultured Immunology Inbred BALB C Human Epigenesis Muscle Fibers Gene therapy Genes Gait FKRP Flow Cytometry Knockout Lentivirus/genetics Antibodies Protein Tyrosine Phosphatases Clinical Trials as Topic Muscle Inbred mdx Genetics Genetic Association Studies Genome Myopathy Virus Integration Base Sequence Hep G2 Cells Muscle Contraction/drug effects DNA Canine Hematopoietic Stem Cells/metabolism Genetic Lentiviral vector Macaca fascicularis Genetic/methods Electrophoretic Mobility Shift Assay Mice Preschool Aged Adeno-associated virus Mutagenesis Transfection/methods Muscular dystrophy

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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