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Références bibliographiques

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Mots clés

Nanofibril Myotubularin FKRP Non-Hodgkin B-cell lymphoma Ocular immune privilege Eukaryotic Cells Hematopoietic stem/progenitor cells Nucléases artificielles Liver gene transfer Hematopoietic stem cells Muscle Missense mutations Cellular physiology Amphipathic peptide Tandem promoters CRISPR-Cas9 Expression génique S178 Residue Expression stochastique des genes Hematopoietic cells Cellules hématopoïétiques Myotubular myopathy Genetic variants Destin cellulaire Long-term safety Stochasticité Glycosylation Gait Réparation de l'ADN Genetics Clonal population Subretinal-associated immune inhibition Pediatric Gene therapy Stochasticity Antibody responses Locomotion Dynamique morphologique et moléculaire DNA repair Single cell Comportement hétérogène Muscle disease AAV vector Kinematics Stochastic Gene Expression Myopathy T cells Primary cerebral lymphoma AAV humoral immunity Physiologie cellulaire Morphological and molecular dynamic Adeno-associated virus Canine Reverse Transcription Efficiency Heterogeneous behavior Gene expression T-cells Centronuclear Biomechanics Population clonale Mildly acidic pH Immune responses Neuromuscular Respiratory assessment Myotonic dystrophy Muscle Dystrophy Protein quality control CpG-DNA Dystroglycan LGMD DMPK Cellules eucaryotes Cationic amphipathic peptide Cell fate Transgene immunity Anterior chamber-associated immune deviation Hematopoietic stem cell Muscular dystrophy Phenotype AAV Myotubular Genome editing Eye AAV vectors LGMD2I Animal models Duchenne Muscular Dystrophy Alanine Substitution Nucleotide repeat disorders Subcutaneous lymphoma Primary intraocular lymphoma Crigler-Najjar syndrome Core Assembly Dog Lentiviral vectors Lentiviral vector Cellule unique Neuromuscular disease TLR Artificial nucleases

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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